輝瑞普強今日宣布，治療罕見病肺動脈高壓的瑞萬托^®（枸櫞酸西地那非片）已于2020年2月5日獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，成為國內首個被批準用于治療肺動脈高壓的5型磷酸二酯酶（PDE-5）抑制劑，用于治療成人肺動脈高壓（PAH，WHO第1組），以改善運動能力和延緩臨床惡化¹。

“輝瑞普強致力于通過提供值得信賴的高質量藥物，減輕非傳染性疾病（NCD）給中國和世界其他地區患者造成的負擔。”輝瑞普強中國首席運營官黃海表示：“輝瑞普強為積極響應國家對肺動脈高壓（PAH）這類罕見病的重視，以及患者迫切的臨床需求，積極推動瑞萬托^®的審評審批。得益于中國政府為加速罕見病治療藥物審批推出的各項重大舉措，瑞萬托^®上市申請從2019年9月20日正式被NMPA受理后，歷時僅4.5個月就成功獲批。接下來我們將全力推動瑞萬托^®的生產和進口，盡早惠及中國PAH患者！”

及早正確診治，讓“藍唇人”自在呼吸

肺動脈高壓是肺高血壓的臨床分類第一大類，是指孤立性肺動脈壓力增高而左心房與肺靜脈壓力正常，主要原因是肺小動脈本身病變導致肺血管阻力（PVR）增加²。肺動脈高壓通常也被稱為心血管疾病中的“癌癥”，數據顯示，在沒有靶向藥物的時代，特發性肺動脈高壓（IPAH）患者的中位生存期只有2.8年³，而經過靶向藥物治療的IPAH患者的3年生存率約為75%²。

心臟衰竭是肺動脈高壓患者最常見死因之一。呼吸困難或氣短是肺動脈高壓的主要癥狀，其他癥狀有乏力、頭暈、腳踝或腿部腫脹（水腫）、嘴唇發紫、皮膚紫紺、胸痛、疾脈和心悸⁴。由于缺氧紫紺，患者的嘴唇通常呈現藍紫色，因此國際上也將這類患者稱“藍嘴唇”。

作為一種罕見病，肺動脈高壓患者的患病率約為每百萬人中15-60人，發病率為5-10/百萬人年²。據此估算，我國約有83,700人患有肺動脈高壓，每年新發的肺動脈高壓患者約7,000~14,000例。我國PAH病因分布與西方國家明顯不同。我國最常見的病因為先天性心臟病，其次為特發性肺動脈高壓（IPAH）和結締組織病相關PAH。結締組織病相關PAH最常見病因是系統性紅斑狼瘡和干燥綜合征。我國IPAH以中青年女性為主，老年患者相對少見²。

目前肺動脈高壓無法被治愈，但經過及早正確診斷和必要的藥物治療，可以改善和延緩病情惡化。瑞萬托^®是治療肺動脈高壓的高品質原研進口藥物，本品含枸櫞酸西地那非（按西地那非計）為20mg，符合PAH指南推薦的單次治療劑量。本品適用于治療成人肺動脈高壓（PAH，WHO第1組），以改善運動能力和延緩臨床惡化。已在依前列醇治療基礎上加用本品的臨床研究中證明了臨床惡化的延緩效應。證明有效性的研究主要納入的患者為WHO功能分級II-III級的特發性PAH (71%) 、與結締組織病相關的PAH (25%)。

瑞萬托^®在中國獲批有助于進一步推動肺動脈高壓治療規范化

在肺動脈高壓患者的日常生活中，不僅疾病的痛苦時刻折磨著他們，而且由于目前社會缺乏對該疾病的關注，更讓他們的生活“雪上加霜”。肺動脈高壓早期沒有特異性臨床表現，絕大多數患者就診時間明顯延遲，研究表明國內PAH患者從出現癥狀到確診的中位數時間為30個月⁵。超過半數的IPAH患者確診時WHO心功能為Ⅲ~Ⅳ級。部分肺高血壓患者早期可能僅表現為基礎疾病相關癥狀，當肺動脈壓力明顯升高時可出現右心功能衰竭癥狀²。

不能修補的先天性心臟病相關PAH或術后PAH患者推薦使用PAH靶向藥物治療。治療目標主要為緩解癥狀和改善預后。部分處于臨界手術指征的先天性心臟病相關PAH患者經 PAH靶向藥物治療后甚至可獲得手術治療機會 ²。

長江學者特聘教授、北京協和醫院心內科主任荊志成教授表示：“瑞萬托^®自2005年起已在美國、歐洲、日本等國家和地區獲批用于治療肺動脈高壓，挽救了大量患者的生命。瑞萬托^®在中國獲批上市對于臨床醫師和我國肺動脈高壓患者都是期待多年的喜訊，這將積極推動肺動脈高壓在我國治療的普及和規范化。瑞萬托^®含枸櫞酸西地那非（按西地那非計）為20mg，是治療肺動脈高壓的單次最佳劑量，這無疑將大幅提高治療的精準性，降低不良反應。”

關于瑞萬托^®（枸櫞酸西地那非片）

于2020年2月5日獲得中國國家藥品監督管理局批準，適用于治療成人肺動脈高壓（PAH，WHO第1組），以改善運動能力和延緩臨床惡化。已在依前列醇治療基礎上加用本品的臨床研究中證明了臨床惡化的延緩效應。證明有效性的研究主要納入的患者為WHO功能分級II-III級的特發性PAH (71%) 、與結締組織病相關的PAH (25%)¹。

關于輝瑞普強

在輝瑞普強，我們正在通過值得信賴的高質量藥物，減輕非傳染性疾病（NCD）給世界各地每位患者造成的負擔。我們的患者及其不斷變化的需求是我們一切工作的核心。輝瑞普強擁有醫藥行業值得信賴的一系列標志性藥物，過去幾十年幫助無數人擺脫疾病，今后也將繼續推動實現更美好的健康結果。同樣，我們全新的業務模式根植于我們每一位同事的企業家精神和在變革中成長的動力——將讓我們以前所未有的方式不斷適應并滿足患者的需求。我們的宏偉目標是到2025年為2.25億新患者提供治療。建立審慎的合作伙伴關系和開展協同合作是完成我們使命的核心要素，也是制定創新解決方案以滿足世界各地不斷增長的醫療需求的基本條件。如需了解更多信息，請登錄www.pfizer.com。

###

參考文獻

1. 瑞萬托^®（枸櫞酸西地那非片）說明書.

2. 中華醫學會心血管病學分會肺血管病學組.中國肺高血壓診斷和治療指南2018,中華心血管病雜志，2018，46（12）：933-964

3. Expert Opin Emerg Drugs 11 (4), 609-19. Nov 2006.

4. https://www.who.int/respiratory/other/Pulmonary_hypertension/zh/

5. Jiang X , Humbert M , Jing Z C . Progress in Respiratory Research, 2012, 41:85-93 .